Derecho Farmacéutico

Edición Molecular ADN de CRISPR con Prime Editing

El nuevo componente de CRISPR – Prime Editing

CRISPR, la herramienta de edición del genoma más poderosa hasta el momento, inventada en 2012, nos trae novedades.

Sabemos que por muy avanzada que pueda ser su tecnología, CRISPR aún puede ser torpe; y es que se ha dado a conocer que en ocasiones cambia los genes que no debería, y edita hackeando ambas cadenas de la doble hélice del ADN. Estas deficiencias que se han ido descubriendo limitan su uso en investigación básica, además de presentar riesgos de seguridad en medicina.

La novedad es que podemos contar con un nuevo participante en la carrera, que se encargará de refinar el antiguo CRISPR, prometiendo evitar algunas de sus fallas más grandes.

La revista Nature presentó hace unos días el estudio liderado por David Liu, en el que asegura haber descubierto una herramienta de edición molecular capaz de modificar el ADN de las células humanas con menos efectos secundarios y errores que otras técnicas actuales, y de una forma mucho más precisa.

Prime Editing

Esta nueva herramienta, llamada prime editing, evita las rupturas de ADN de doble cadena que se producen en el sistema CRISPR, y en principio, podría corregir alrededor del 89% de las variantes genéticas humanas patógenas que se conocen.

La prime editing evita las deficiencias hasta ahora conocidas al modificar en gran medida la proteína Cas9 y el ARN guía. El Cas9 alterado cortaría un sólo filamento de la doble hélice, en lugar de cortar ambos como hace el sistema CRISPR. De esta forma, al no tener que cortar ambas hebras del ADN, se evitarían complicaciones técnicas, e incluso casos de mutaciones.

De esta forma, al cortar sólo una hebra, se crearía una nueva guía, llamada pegRNA. PegRNA contiene una plantilla de ARN para una nueva secuencia de ADN, que se agregará al genoma en la ubicación objetivo. Eso requiere una segunda proteína, unida a Cas9: una enzima transcriptasa inversa, que puede hacer una nueva cadena de ADN a partir de la plantilla de ARN e insertarla en el sitio cortado.

De forma sintetizada, la función del pegRNA sería la de posicionar al Cas9 en una posición concreta del ADN; y por otra, actuar como molde para la síntesis de ADN por parte de la transcriptasa reversa. Es decir, el pegRNA incluye la información con el cambio que se desea realizar en el genoma.

Esta actuación permitiría, ni más ni menos, corregir o eliminar todas las enfermedades genéticas introduciendo los tres elementos antes mencionados: el cambio en el corte; la introducción de la enzima transcriptasa inversa y el pegRNA.

David Liu, director de la prime editing, ya dirigió anteriormente un refinamiento del CRISPR, al cual llamó base editing. En el actual proyecto, Liu y su equipo, así como muchos profesionales del mundo de la ciencia, están expectantes a las mejoras que se puedan realizar en la tecnología prime editing para optimizar su rendimiento en los diferentes tipos de células. También han comunicado su intención de evaluar su funcionamiento en el contexto de modelos animales de enfermedades.

Autora: Camila Ortiz


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